AI摘要：然而，上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授、中国工程院院士陈赛娟带领的团队改写了这一切。2026年7月2日，2025年度上海市科学技术奖正式颁布，陈赛娟被授予上海市科技功臣奖。上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授、中国工程院院士陈赛娟。
急性白血病的发病率和死亡率，都居于恶性肿瘤前十位。其中，急性早幼粒细胞白血病（APL）在上世纪50年代被发现，一度是最为凶险的急性白血病亚型，高致死、难治愈。
然而，上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授、中国工程院院士陈赛娟带领的团队改写了这一切。她在本世纪初提出了治疗APL的全新方案，使其成为全球首个可基本治愈的急性髓系白血病。深耕血液肿瘤基础研究与临床转化近50年，如今75岁的她，依然躬身于白血病治疗的攻关道路之上。
2026年7月2日，2025年度上海市科学技术奖正式颁布，陈赛娟被授予上海市科技功臣奖。
上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授、中国工程院院士陈赛娟。本文图片均为 瑞金医院 提供
白血病治疗的“上海方案”
1978年恢复研究生报考制度后，陈赛娟成功考取上海第二医学院血液学专业的硕士研究生，师从血液学专家王振义。也是由此开始，她开启了围绕血液开展学术研究的一生。
当时，APL快速死亡和复发耐药等难题长期无解，患者五年无病生存率仅为10%，无数家庭陷入绝境。全球医学界都缺乏兼顾安全与根治效果的治疗体系，各种类型白血病发病分子机制不明，缺少精准分型的分子标志物，临床治疗长期停留在粗放化疗阶段。
为了从根本上打开局面，陈赛娟团队将研究焦点放在了白血病的多步骤癌变机理、关键致病基因、药物作用靶点等核心问题上。1986年至1989年，陈赛娟前往当时欧洲最大的血液学中心——法国巴黎第七大学圣路易医院学习，三年取得博士学位后毅然回国扎根。
上世纪90年代，陈赛娟凭借多年攻坚，率先在国际上发现急性早幼粒白血病新型变异染色体畸变，成功克隆11号染色体致病新基因，并命名为“早幼粒白血病锌指蛋白”基因，这也是我国学者自主克隆的首个人类疾病相关基因。通过深入研究，她有力阐明了全反式维甲酸（ATRA）治疗APL特异疗效的分子生物学机制，还创建差异显示PCR技术，克隆了一系列维甲酸诱导分化基因，命名为RIG基因系列。而后全球大量研究表明，这些基因是造血干祖细胞分化及免疫系统应答调节的关键基因。
研究已然确认ATRA可诱导APL细胞分化，但单药治疗容易耐药复发。针对这一问题，她在国际上首次阐明砷剂直接靶向降解APL致癌蛋白的分子机制，完整揭示了ATRA与砷剂协同作用的调节通路。基础理论研究取得了重大突破，陈赛娟团队也由此提出ATRA和砷剂协同靶向治疗APL的全新方案。
从2000到2012年，陈赛娟与同事们在瑞金医院开启单中心临床试验和以长三角为主的多中心临床试验，证明协同靶向方案在APL患者的五年无复发生存率可达90%以上。在急性白血病领域，“临床治愈”的金标准是五年无病生存。2012年，团队联合国内近20家单位，启动了国际最大规模、随访时间最长的多中心临床试验，2021年揭晓的结果表明患者七年无复发生存率达95%，联合方案的长期安全性良好。这套疗法被国际学界誉为“上海方案”，目前已被欧、美、亚、非各大血液肿瘤中心全面采用，让无数海内外患者重获新生。
工作中的陈赛娟
勇闯无人区的终身事业
“科研要面向人民生命健康，勇闯医学无人区。”陈赛娟清楚地明白，血液病仍有大量未知领域，复发难治肿瘤、遗传性血液病、儿童罕见血液疾病仍是亟待攻克的难关。正因如此，APL的基本治愈远不是研究的事业终点，她五十载的钻研尚在继续，也正成为引领越来越多后起之秀的旗帜。
陈赛娟团队陆续将协同靶向治疗诱导APL细胞分化凋亡的理念与本世纪初兴起的免疫治疗路径有机结合，向其他类型急性白血病和多发性骨髓瘤、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤发起攻坚。针对复发难治多发性骨髓瘤，她的团队作为主要贡献者之一，探索LCAR-B38M CAR-T即西达基奥仑赛细胞免疫治疗的临床研究已实现中位总生存期从12.4个月提高至55.8个月。国内率先应用该产品的首批复发难治患者中，若干例已无病生存十年。
基础研究方面，陈赛娟不断引领白血病基因组解剖学计划。她建立起全基因组、全外显子组，全转录组，代谢组、蛋白质组、表观组和单细胞转录组的系统生物学体系，全方位描绘血液肿瘤的发生、发展和转归的分子、细胞、组织、器官特征。通过研究，她挖掘出一批全新融合基因与药物靶点，为各型急性白血病的精准医疗筑牢理论根基。
在积极探索免疫治疗和基因治疗的同时，陈赛娟团队协同全国近千家医院，创建了覆盖十余万病例的中国成人急性白血病大队列和登记系统，成功实现国家级多源数据融合，第一次精准提供了全国急性白血病流行病学数据。她也牵头建成了全国首个国家级转化医学研究中心，整合高校、医院、科研院所、生物医药企业资源，助推基因组测序、AI辅助药物靶点筛选、细胞治疗等前沿技术落地。
陈赛娟说：“只要能为患者多开辟一条生路，所有坚守都是值得的。”如今再谈起APL的治疗，她说希望能把治疗方案更广泛地推广到山区、农村和基层单位，让偏远地区也能更好地应用起来。由于APL发病急，早期死亡率高，希望能够做到患者尽快就医，医院尽快诊断、及时治疗，降低早期死亡率。
而在未来，她相信临床医学的重心必然要由“治疗为主”前推至“预测预防为主”，防治手段也必然由“对抗医学”转为“调控医学”，由“批量应对”转为“精准高效”。
“白手起家”的基础研究先驱
每每聊到陈赛娟的基础研究成果和这一生的艰苦奋斗，中国工程院院士、瑞金医院院长宁光都表露出一份尤为真挚的激动。
“每次去了解陈老师的科研成果，我真的感到科学的美丽。”宁光说，科学规律是那样缜密、精巧又完善，然后被一个有着缜密思维和精湛技艺的科学家发现，被她用钥匙打开了一把尘封的锁。正如习近平总书记所说，基础研究是整个科学体系的源头，是所有技术问题的总机关。
回顾四十年前，陈赛娟说那时的基础研究真可谓“白手起家”，现在的研究生听来就像“天方夜谭”。那时实验室里没有纯净水，研究人员需要自行烧制双蒸水；那时没有工勤人员，因此研究员常常面对大量的试管仪器清洗工作；那时没有国际上的PCR仪器，只能用三个不同温度的水浴锅，开创了国内医院第一个土法PCR体系；那时没有试验空间，只能在医院门诊楼挤出的十平方米陋室和走廊里做试验，个别好奇的排队待检患者触摸仪器温控开关常导致实验失败。
这些都是起步之时的窘境，而如今瑞金医院已经有了组学与疾病全国重点实验室，有了科教和转化医学的新大楼，2020年建成了国内研究型医疗机构中第一个系统化、规模化、集成化的转化医学国家重大科技基础设施。基础研究的条件已经今非昔比，但陈赛娟也总是强调，艰苦奋斗的精神是不能丢的，要有“板凳坐得十年冷，文章不写半句空”的耐心和几代人的接续攻关。
当然，她在接受采访时也提到，基础和临床医学研究的特点是周期长、内涵复杂，数年发不了“大文章”是常事。因此，相匹配的合理评价体系和考核机制是有必要的，但对年轻领军人才应该允许足够时间的积累，注重对研究方向和潜力的评价。同时在医院的特殊环境中，研究系列人员、转化医学团队与核心医务人员的考核制度应该有所差别，同时鼓励三方面力量的紧密合作甚而深度融合。
应该说，基础研究的环境终是苦尽甘来，而对于基础研究科学家来说，终是要能够吃苦的，也方才有研究成果的苦尽甘来。
宁光对记者说，科学技术一直在进步，但科学家精神是没有改变的。在批判和质疑中追求科学的真谛，在实践和实证中获得科学的灵感，在定量和定性分析中建立科学的方法，在独立和包容中扩展科学的内涵，在孤独和献身中坚持科学的精神，最美妙的是在欣喜和敬意中享受科学和快乐。
而这些，正是他在陈赛娟身上所感受到的一切。
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急性白血病的发病率和死亡率，都居于恶性肿瘤前十位。其中，急性早幼粒细胞白血病（APL）在上世纪50年代被发现，一度是最为凶险的急性白血病亚型，高致死、难治愈。
然而，上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授、中国工程院院士陈赛娟带领的团队改写了这一切。她在本世纪初提出了治疗APL的全新方案，使其成为全球首个可基本治愈的急性髓系白血病。深耕血液肿瘤基础研究与临床转化近50年，如今75岁的她，依然躬身于白血病治疗的攻关道路之上。
2026年7月2日，2025年度上海市科学技术奖正式颁布，陈赛娟被授予上海市科技功臣奖。
上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授、中国工程院院士陈赛娟。本文图片均为 瑞金医院 提供
白血病治疗的“上海方案”
1978年恢复研究生报考制度后，陈赛娟成功考取上海第二医学院血液学专业的硕士研究生，师从血液学专家王振义。也是由此开始，她开启了围绕血液开展学术研究的一生。
当时，APL快速死亡和复发耐药等难题长期无解，患者五年无病生存率仅为10%，无数家庭陷入绝境。全球医学界都缺乏兼顾安全与根治效果的治疗体系，各种类型白血病发病分子机制不明，缺少精准分型的分子标志物，临床治疗长期停留在粗放化疗阶段。
为了从根本上打开局面，陈赛娟团队将研究焦点放在了白血病的多步骤癌变机理、关键致病基因、药物作用靶点等核心问题上。1986年至1989年，陈赛娟前往当时欧洲最大的血液学中心——法国巴黎第七大学圣路易医院学习，三年取得博士学位后毅然回国扎根。
上世纪90年代，陈赛娟凭借多年攻坚，率先在国际上发现急性早幼粒白血病新型变异染色体畸变，成功克隆11号染色体致病新基因，并命名为“早幼粒白血病锌指蛋白”基因，这也是我国学者自主克隆的首个人类疾病相关基因。通过深入研究，她有力阐明了全反式维甲酸（ATRA）治疗APL特异疗效的分子生物学机制，还创建差异显示PCR技术，克隆了一系列维甲酸诱导分化基因，命名为RIG基因系列。而后全球大量研究表明，这些基因是造血干祖细胞分化及免疫系统应答调节的关键基因。
研究已然确认ATRA可诱导APL细胞分化，但单药治疗容易耐药复发。针对这一问题，她在国际上首次阐明砷剂直接靶向降解APL致癌蛋白的分子机制，完整揭示了ATRA与砷剂协同作用的调节通路。基础理论研究取得了重大突破，陈赛娟团队也由此提出ATRA和砷剂协同靶向治疗APL的全新方案。
从2000到2012年，陈赛娟与同事们在瑞金医院开启单中心临床试验和以长三角为主的多中心临床试验，证明协同靶向方案在APL患者的五年无复发生存率可达90%以上。在急性白血病领域，“临床治愈”的金标准是五年无病生存。2012年，团队联合国内近20家单位，启动了国际最大规模、随访时间最长的多中心临床试验，2021年揭晓的结果表明患者七年无复发生存率达95%，联合方案的长期安全性良好。这套疗法被国际学界誉为“上海方案”，目前已被欧、美、亚、非各大血液肿瘤中心全面采用，让无数海内外患者重获新生。
工作中的陈赛娟
勇闯无人区的终身事业
“科研要面向人民生命健康，勇闯医学无人区。”陈赛娟清楚地明白，血液病仍有大量未知领域，复发难治肿瘤、遗传性血液病、儿童罕见血液疾病仍是亟待攻克的难关。正因如此，APL的基本治愈远不是研究的事业终点，她五十载的钻研尚在继续，也正成为引领越来越多后起之秀的旗帜。
陈赛娟团队陆续将协同靶向治疗诱导APL细胞分化凋亡的理念与本世纪初兴起的免疫治疗路径有机结合，向其他类型急性白血病和多发性骨髓瘤、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤发起攻坚。针对复发难治多发性骨髓瘤，她的团队作为主要贡献者之一，探索LCAR-B38M CAR-T即西达基奥仑赛细胞免疫治疗的临床研究已实现中位总生存期从12.4个月提高至55.8个月。国内率先应用该产品的首批复发难治患者中，若干例已无病生存十年。
基础研究方面，陈赛娟不断引领白血病基因组解剖学计划。她建立起全基因组、全外显子组，全转录组，代谢组、蛋白质组、表观组和单细胞转录组的系统生物学体系，全方位描绘血液肿瘤的发生、发展和转归的分子、细胞、组织、器官特征。通过研究，她挖掘出一批全新融合基因与药物靶点，为各型急性白血病的精准医疗筑牢理论根基。
在积极探索免疫治疗和基因治疗的同时，陈赛娟团队协同全国近千家医院，创建了覆盖十余万病例的中国成人急性白血病大队列和登记系统，成功实现国家级多源数据融合，第一次精准提供了全国急性白血病流行病学数据。她也牵头建成了全国首个国家级转化医学研究中心，整合高校、医院、科研院所、生物医药企业资源，助推基因组测序、AI辅助药物靶点筛选、细胞治疗等前沿技术落地。
陈赛娟说：“只要能为患者多开辟一条生路，所有坚守都是值得的。”如今再谈起APL的治疗，她说希望能把治疗方案更广泛地推广到山区、农村和基层单位，让偏远地区也能更好地应用起来。由于APL发病急，早期死亡率高，希望能够做到患者尽快就医，医院尽快诊断、及时治疗，降低早期死亡率。
而在未来，她相信临床医学的重心必然要由“治疗为主”前推至“预测预防为主”，防治手段也必然由“对抗医学”转为“调控医学”，由“批量应对”转为“精准高效”。
“白手起家”的基础研究先驱
每每聊到陈赛娟的基础研究成果和这一生的艰苦奋斗，中国工程院院士、瑞金医院院长宁光都表露出一份尤为真挚的激动。
“每次去了解陈老师的科研成果，我真的感到科学的美丽。”宁光说，科学规律是那样缜密、精巧又完善，然后被一个有着缜密思维和精湛技艺的科学家发现，被她用钥匙打开了一把尘封的锁。正如习近平总书记所说，基础研究是整个科学体系的源头，是所有技术问题的总机关。
回顾四十年前，陈赛娟说那时的基础研究真可谓“白手起家”，现在的研究生听来就像“天方夜谭”。那时实验室里没有纯净水，研究人员需要自行烧制双蒸水；那时没有工勤人员，因此研究员常常面对大量的试管仪器清洗工作；那时没有国际上的PCR仪器，只能用三个不同温度的水浴锅，开创了国内医院第一个土法PCR体系；那时没有试验空间，只能在医院门诊楼挤出的十平方米陋室和走廊里做试验，个别好奇的排队待检患者触摸仪器温控开关常导致实验失败。
这些都是起步之时的窘境，而如今瑞金医院已经有了组学与疾病全国重点实验室，有了科教和转化医学的新大楼，2020年建成了国内研究型医疗机构中第一个系统化、规模化、集成化的转化医学国家重大科技基础设施。基础研究的条件已经今非昔比，但陈赛娟也总是强调，艰苦奋斗的精神是不能丢的，要有“板凳坐得十年冷，文章不写半句空”的耐心和几代人的接续攻关。
当然，她在接受采访时也提到，基础和临床医学研究的特点是周期长、内涵复杂，数年发不了“大文章”是常事。因此，相匹配的合理评价体系和考核机制是有必要的，但对年轻领军人才应该允许足够时间的积累，注重对研究方向和潜力的评价。同时在医院的特殊环境中，研究系列人员、转化医学团队与核心医务人员的考核制度应该有所差别，同时鼓励三方面力量的紧密合作甚而深度融合。
应该说，基础研究的环境终是苦尽甘来，而对于基础研究科学家来说，终是要能够吃苦的，也方才有研究成果的苦尽甘来。
宁光对记者说，科学技术一直在进步，但科学家精神是没有改变的。在批判和质疑中追求科学的真谛，在实践和实证中获得科学的灵感，在定量和定性分析中建立科学的方法，在独立和包容中扩展科学的内涵，在孤独和献身中坚持科学的精神，最美妙的是在欣喜和敬意中享受科学和快乐。
而这些，正是他在陈赛娟身上所感受到的一切。